Dica do autor: A leucemia mieloide crônica (LMC) é uma neoplasia clonais das células hematopoiéticas marcada pela fusão BCR-ABL, com atividade tirosina‑quinase constitutiva. Na prática, há duas frentes que a gente precisa ter em mente: o controle da doença e a cura em si. Os inibidores de tirosina‑quinase (como o imatinibe) revolucionaram o manejo, mantendo a doença sob controle em muitas crianças e adiando/ou evitando progressão para fases acelerada ou blástica. Porém, esses fármacos exigem uso contínuo e não representam cura definitiva — há risco de resistência, efeitos a longo prazo (crescimento, desenvolvimento, fertilidade) e dependência terapêutica. O transplante alogênico de medula/ células‑tronco hematopoiéticas continua sendo a única estratégia comprovadamente curativa. Por isso, quando há doador compatível e o contexto clínico permite, o transplante é considerado a terapia de escolha em crianças com intenção curativa, especialmente em situações de falha a TKI, fases avançadas ou quando se prioriza cura definitiva. No fim das contas, o pulo do gato é saber diferenciar terapia de controle (TKI) de terapia potencialmente curativa (transplante) e usar cada uma conforme objetivo e situação clínica.

Alternativa A: INCORRETA. Busulfan é um agente alquilante que faz parte de regimes de condicionamento para o transplante e, em alguns casos antigos, foi usado como quimioterapia mielossupressora. Não é tratamento de escolha isolado para LMC em crianças: não cura a doença de forma confiável e hoje sua função principal é como parte do preparo para o transplante, não como terapia definitiva isolada.

Alternativa B: INCORRETA. O mesilato de imatinibe (um TKI) é uma terapia-alvo eficaz e frequentemente utilizada para controlar a LMC na fase crônica, inclusive em pediatria. É o tratamento de primeira linha para controle da doença em muitas situações, mas não oferece cura garantida e exige uso contínuo; portanto, não é a resposta quando a pergunta procura o tratamento de escolha com caráter curativo em crianças.

Alternativa C: INCORRETA. Interferon‑alfa já foi uma opção antes da era dos TKIs e pode induzir respostas hematológicas em alguns pacientes, mas tem eficácia inferior, tolerabilidade pior e não é o padrão atual. Não é a terapia de escolha para crianças com objetivo curativo, sendo hoje raramente utilizado no manejo rotineiro da LMC pediátrica.

Alternativa D: INCORRETA. Citarabina é uma citotoxicidade usada principalmente em leucemias agudas e em fases blásticas ou para citoredução; não é tratamento de escolha para LMC crônica em crianças e tampouco promove cura isoladamente nessa doença crônica BCR‑ABL positiva.

Alternativa E: CORRETA. O transplante de medula óssea (mais adequadamente: transplante alogênico de células‑tronco hematopoiéticas) é a única estratégia consagrada com potencial curativo definitivo para LMC. Em crianças, quando há doador compatível e índice risco/benefício favorável, o transplante é considerado o tratamento de escolha com intenção curativa, enquanto os TKIs ficam como terapia de controle ou ponte até o transplante.

Resposta: Alternativa E