Dica do autor: Quando o enunciado descreve uma série de pacientes com uma doença rara atendidos num centro de referência, com revisão de prontuários e relato do curso clínico, estamos diante de um estudo essencialmente descritivo: a série de casos. O pulo do gato para identificar isso é perceber que não há grupo comparador nem intervenção randomizada — o foco é contar o que aconteceu com esses pacientes (características, tratamentos, evolução). Séries de casos são muito úteis para descrever novas doenças, apresentar fenótipos atípicos ou levantar hipóteses, especialmente em doenças raras, mas têm limitações claras: não permitem estimar risco populacional com precisão, não estabelecem causalidade e estão sujeitas a vieses de seleção (ex.: viés de referência quando vêm de serviço especializado) e de informação (qualidade dos prontuários). Em contraste, estudos analíticos (coorte, caso-controle) têm comparação e permitem estimativas associativas; ensaios randomizados testam intervenções com alocação controlada — nada disso aparece no enunciado, que é só descrição de uma casuística.

Alternativa A: INCORRETA. Um estudo de coorte envolve a seleção de indivíduos com base na exposição (ou simplesmente numa coorte definida) e no seguimento ao longo do tempo para comparar incidência de desfechos entre expostos e não expostos. Mesmo coortes retrospectivas costumam ter um grupo comparador e objetivo analítico (medir riscos, razões de risco), diferindo da mera descrição de uma série de casos de doentes com uma mesma doença sem comparação.

Alternativa B: INCORRETA. O estudo caso‑controle parte de indivíduos com o desfecho (casos) e compara exposições prévias com controles sem o desfecho, estimando odds ratio. É analítico e comparativo; não descreve apenas a sequência natural ou tratamentos de uma série de pacientes identificados em um centro. Além disso, o desenho exige seleção explícita de controles.

Alternativa C: CORRETA. Série de casos descreve características clínicas, tratamentos e evolução de um grupo de pacientes com determinada condição, sem grupo comparador. É o desenho clássico para relatar casuísticas em centros de referência, sobretudo em doenças raras, quando o objetivo é descritivo e gerador de hipóteses. No enunciado, a revisão de prontuários e a relação com o estado atual dos pacientes encaixam perfeitamente nesse conceito.

Alternativa D: INCORRETA. Ensaio clínico randomizado é estudo experimental com alocação aleatória de intervenções e seguimento para comparar desfechos entre braços. Não se trata de revisão de prontuários nem de relato descritivo de casos; exige protocolo, consentimento, randomização e controle, elementos ausentes no cenário apresentado.

Resposta: Alternativa C