Dica do autor: A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença hematológica adquirida causada por mutações somáticas no gene PIGA na célula-tronco hematopoiética, levando à perda de ancoragem por GPI de proteínas reguladoras do complemento — em especial CD55 e CD59. O resultado é sensibilidade aumentada à ativação do complemento e hemólise intravascular mediada por MAC. Clinicamente, a apresentação varia: anemia hemolítica crônica com hemoglobinúria, fadiga, dispneia, trombose venosa atípica (fígado, porta, cerebral), e sinais de falência medular ou citopenias quando há sobreposição com aplasia medular. O pulo do gato no manejo moderno é o bloqueio do complemento terminal com anticorpo anti-C5 (eculizumabe ou alternativas mais novas), que reduz fortemente a hemólise intravascular, diminui necessidade de transfusão e reduz risco de trombose, embora não corrija mutação de base nem trate totalmente a falência medular. Fique ligado: pacientes em uso de eculizumabe precisam de prevenção contra meningococo e monitorização para hemólise residual (às vezes por hemólise extravascular via opsonização por C3).

Alternativa A: INCORRETA. É verdade que a HPN pode ocorrer em qualquer idade, mas a faixa etária de maior ocorrência normalmente é mais jovem — tipicamente adultos jovens entre a terceira e quarta década de vida (por volta dos 20–40 anos). Dizer que acontece principalmente entre 30 e 70 anos alarga demais e desloca o pico para idades maiores; portanto a afirmação não está correta.

Alternativa B: INCORRETA. A HPN é uma doença adquirida por mutação somática no clone hematopoiético, não uma doença hereditária mendeliana. Casos familiares são extremamente raros; não é comum haver agregação familiar, logo a alternativa é falsa.

Alternativa C: INCORRETA. Não há predileção marcada por sexo — homens e mulheres são afetados de forma semelhante. Portanto afirmar predileção pelo sexo feminino está errado.

Alternativa D: CORRETA. O uso de eculizumabe, um anticorpo monoclonal anti-C5, impede a clivagem de C5 e a formação do complexo de ataque de membrana, reduzindo a hemólise intravascular, a hemoglobinúria e, na prática, a necessidade de transfusões. Além disso, diminui a incidência de eventos trombóticos e melhora sintomas e sobrevida. Atenção: pode haver hemólise residual por vias extravasculares (opsonização por C3) e risco de infecções meningocócicas, exigindo vacinação e vigilância.

Alternativa E: INCORRETA. Ao contrário do que a alternativa sugere, sinais de dano à medula óssea não são raros: a HPN frequentemente coexiste com ou evolui de/apresenta sobreposição com aplasia medular e pode progredir para síndromes mielodisplásicas. Citopenias e achados de falência medular são relativamente comuns, portanto a frase é falsa.

Resposta: Alternativa D