Dica do autor: A beta-talassemia major é uma doença genética recessiva que resulta em produção deficiente ou ausente das cadeias beta da hemoglobina, levando à anemia crônica grave. O tratamento padrão envolve transfusões regulares de concentrado de hemácias e terapia quelante de ferro para prevenir a hemossiderose. No entanto, a única terapia potencialmente curativa disponível atualmente é o transplante de medula óssea (TMO), especialmente quando realizado em crianças pequenas com doador HLA compatível (idealmente um irmão).

Alternativa A: INCORRETA. O TMO não é um tratamento paliativo. Embora as transfusões sejam paliativas, o TMO tem potencial curativo.

Alternativa B: CORRETA. O TMO alogênico pode curar a beta-talassemia major em pacientes com doador compatível, especialmente se realizado antes de complicações como hepatomegalia ou fibrose hepática.

Alternativa C: INCORRETA. O TMO pode ser feito em crianças menores de 5 anos, sendo que a chance de sucesso é maior quanto mais precoce for o procedimento, antes de complicações graves.

Alternativa D: INCORRETA. A esplenectomia não é pré-requisito para o TMO. Na verdade, o ideal é realizar o transplante antes da necessidade de esplenectomia.

Alternativa E: INCORRETA. O TMO não depende dos níveis de hemoglobina estarem elevados. Na beta-talassemia major, a hemoglobina costuma estar baixa sem transfusões, e o TMO visa justamente substituir a medula deficiente.

Resposta correta: Alternativa B

Referências:

• Cappellini, M. D., Cohen, A., Porter, J., et al. Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia (TDT), 3rd Edition.
• Nelson, W. E. Tratado de Pediatria, 21ª ed. Elsevier.
• Orphanet – Beta-thalassemia major: Clinical and therapeutic overview.