Dica do autor: A talassemia beta maior, especialmente na forma homozigótica β⁰, é a forma mais grave da doença, caracterizada por ausência completa da produção da cadeia beta da hemoglobina, levando à dependência transfusional crônica desde a infância. O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH), com doador HLA-idêntico, é atualmente a única alternativa terapêutica curativa, principalmente em crianças. Os fatores que indicam precocemente o transplante incluem: falha no controle da sobrecarga de ferro, mesmo com terapia quelante adequada, disfunção hepática incipiente, baixa estatura e comprometimento do crescimento, e risco crescente de complicações cardíacas. A adesão parcial à quelação ou mesmo a ineficácia da terapia quelante, associada ao acúmulo de ferro em órgãos-alvo (como o fígado e coração), são os principais marcadores clínicos de progressão da doença e justificam a indicação precoce do transplante antes que o paciente atinja um estágio mais avançado e de maior risco.

Alternativa A: INCORRETA. A presença de hepatomegalia discreta, com bilirrubina normal, não caracteriza disfunção orgânica significativa e não justifica isoladamente a indicação do transplante. É um achado inespecífico, comum em várias fases da doença.

Alternativa B: INCORRETA. Embora a ausência de infecções ou hospitalizações seja um fator positivo para elegibilidade ao transplante, isso não é o critério principal que determina a sua indicação. O transplante é indicado com base na gravidade da doença e no risco de progressão, não apenas na ausência de intercorrências.

Alternativa D: INCORRETA. O uso de eritropoetina não tem papel estabelecido na talassemia beta maior. Manter Hb ≥10 g/dL é desejável, mas isso é feito com transfusões regulares, e não é um critério que motive o transplante.

Alternativa E: INCORRETA. A presença de HbF >90% e ausência de HbA na eletroforese é característica esperada da talassemia beta maior, mas não é critério isolado para transplante, já que é um achado laboratorial, não um indicativo direto de progressão clínica ou falência terapêutica.

Resposta correta: Alternativa C

Referências:

• HOFFBRAND, A. Victor; HIGGS, Douglas R.; KEELING, David M.; MEHTA, Atul. Hematologia: clínica e laboratorial. 7. ed. Rio de Janeiro: Guanabara Koogan, 2020.

• JAMESON, J. Larry et al. Harrison: princípios de medicina interna. 21. ed. Porto Alegre: AMGH, 2022.

• NAOUM, Paulo César. Doenças dos glóbulos vermelhos: eritropatologia clínica e laboratorial. 2. ed. São Paulo: Atheneu, 2016.

• LOCATELLI, Franco; VIOLA, Lucia; PESCINI, Rosa. Transplantation in thalassemia: the experience of a single center in Italy. Bone Marrow Transplantation, v. 25, p. 1121–1123, 2000.

• BRASIL. Ministério da Saúde. Diretrizes para diagnóstico e tratamento das hemoglobinopatias. Brasília: Ministério da Saúde, 2018. Disponível em: https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/diretrizes_diagnostico_tratamento_hemoglobinopatias.pdf. Acesso em: 31 maio 2025.