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Um neurologista está estudando uma doença neuromuscular rara em que uma mutação específica afeta o splicing do RNA, resultando em uma proteína anormalmente funcional que agrava a condição dos pacientes. Eles estão explorando terapias que podem corrigir esse splicing defeituoso. Qual das seguintes estratégias terapêuticas seria mais adequada para corrigir o splicing de RNA e restaurar a função proteica normal nesses pacientes?

A

Emprego de oligonucleotídeos modulares de splicing que se ligam ao pré-RNA e mascaram a sequência mutante, redirecionando o maquinário de splicing.

B

Implementação de terapias de edição genética que introduzem snRNAs artificiais para modificar diretamente o splicing do pré-RNA.

C

Aplicação de inibidores que bloqueiam a atividade de todas as RNA polimerases, reduzindo a transcrição de RNA defeituoso.

D

Utilização de moléculas pequenas que mimetizam os íntrons normais para promover o splicing correto do pré-RNA.

E

Introdução de modificações epigenéticas que alteram a expressão de snRNPs específicos envolvidos no splicing.

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