Dica do autor: Esta questão desafia os estudantes a avaliar diferentes estratégias de entrega de terapia gênica, considerando as barreiras anatômicas e fisiológicas únicas do sistema nervoso central, bem como os riscos potenciais associados a cada abordagem. Alternativa A: INCORRETA. Embora os lipossomos possam facilitar a entrega de terapias genéticas através da barreira hematoencefálica, eles podem não ser específicos o suficiente para direcionar células do sistema nervoso central afetadas pela doença neurodegenerativa. Alternativa B: CORRETA. A modificação do vetor viral para expressar receptores específicos do tecido cerebral pode aumentar a especificidade e eficiência da entrega do gene terapêutico às células-alvo, minimizando os efeitos sobre tecidos não afetados e reduzindo potenciais efeitos colaterais. Alternativa C: INCORRETA. Aumentar a dose do vetor viral pode aumentar o risco de resposta imunológica adversa e outros efeitos colaterais, sem necessariamente melhorar a eficácia da entrega do gene terapêutico. Alternativa D: INCORRETA. A integração do gene terapêutico no genoma do hospedeiro pode garantir a expressão a longo prazo, mas também carrega o risco de mutagênese insercional, potencialmente levando ao desenvolvimento de câncer ou outras doenças genéticas. Alternativa E: INCORRETA. Embora a modificação epigenética possa aumentar a expressão do gene terapêutico, essa abordagem pode não ser específica o suficiente e pode afetar a expressão de outros genes, levando a efeitos colaterais indesejados. Resposta correta: alternativa B